Εγκρίνεται στην Ευρώπη η 1η γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με β- θαλασσαιμία

Μια νέα θεραπευτική επιλογή αποκτούν οι ασθενείς άνω των 12 ετών με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, μια σπάνια κληρονομική πάθηση του αίματος που προκαλεί χρόνια, σοβαρή αναιμία, καθώς η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την κυκλοφορία της γονιδιακής θεραπείας Zynteglo™ σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, συμπεριλαμβανομένης της Κύπρου.

Σύμφωνα με ανακοίνωση της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), η πρωτοποριακή  και πολυαναμενόμενη αυτή εξέλιξη αποτελεί σημαντικό ορόσημο που έρχεται να ανατρέψει τα υφιστάμενα δεδομένα στη θεραπεία της θαλασσαιμίας, ενώ αντανακλά την ταχεία επιστημονική πρόοδο που σημειώνεται στο πεδίο των γονιδιακών θεραπειών τα τελευταία χρόνια, καθώς φαίνεται πλέον ότι όλο και περισσότερες ασθένειες μπορούν να αντιμετωπιστούν με τη διόρθωση των δυσλειτουργικών γονιδίων για την αναστολή της πορείας μιας πάθησης, και όχι απλά με την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων της.

Όπως κατέδειξαν πολλαπλές κλινικές δοκιμές της χορήγησης θεραπείας με Zynteglo σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία, οι περισσότεροι εξ’ αυτών πέτυχαν την πλήρη ανεξαρτησία από τις επίπονες, χρόνιες μεταγγίσεις αίματος και παρουσίασαν υψηλά επίπεδα αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό τους.

«Πρόκειται για ένα σπουδαίο επίτευγμα που προσφέρει μια εναλλακτική θεραπευτική επιλογή και νέες ελπίδες σε ανθρώπους που ζουν με β-θαλασσαιμία και διαχειρίζονται τη νόσο τους μέσω χρόνιων μεταγγίσεων», δήλωσε η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της ΔΟΘ, ενώ πρόσθεσε πως «αναμφίβολα, αυτό δεν είναι το τέλος του δρόμου, αλλά απλώς η αρχή, και η ΔΟΘ θα συνεχίσει τη στενή συνεργασία  με όλους τους εμπλεκόμενους φορείς για να διασφαλίσει την πρόσβαση όσο το δυνατόν περισσότερων ασθενών σε νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις, όπως η συγκεκριμένη».

Πηγή: ΚΥΠΕ