Ένας κόσμος χωρίς διαβήτη

Τρομερά βήματα προς τα εμπρός φαίνεται ότι κάνει η επιστήμη, η οποία προσπαθεί να δημιουργήσει μία θεραπεία προκειμένου να εξαλείψει τελείως τον διαβήτη. Μέχρι το τέλος του τρέχοντος έτους ξεκινάνε οι κλνικές δοκιμές της θεραπείας

Η κλινική δοκιμή φάσης Ι για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και της ανοσολογικής αποφυγής της θεραπείας, θα ξεκινήσει φέτος στον Καναδά

Η ViaCyte είναι μια εταιρεία αντικατάστασης κυττάρων BETA, η οποία υποστηρίζεται εδώ και καιρό από τις οργανώσεις JDRF και CRISPR Therapeutics. Ουσιαστικά, οι τρεις τους ασχολούνται με τη γονιδιακή επεξεργασία του διαβήτη τύπου 1 (T1D). Μάλιστα, μέχρι το τέλος του έτους, αναμένεται να ξεκινήσουν μια κλινική δοκιμή του VCTX210, μιας γονιδιακής δηλαδή επεξεργασίας θεραπείας υποκατάστασης βλαστοκυττάρων για αυτήν την ασθένεια.

Στόχος η θεραπεία

Ο συνδυασμός των κορυφαίων δυνατοτήτων βλαστοκυττάρων της ViaCyte, οι οποίες αναπτύχθηκαν με σημαντική υποστήριξη από την JDRF, αλλά και με τη συμβολή της εξέχουσας πλατφόρμας γονιδιακής επεξεργασίας της CRISPR Therapeutics, έχει σημαντικές δυνατότητες στην ανάπτυξη μιας θεραπείας υποκατάστασης κυττάρων που δεν απαιτεί ανοσοκαταστολή. Με αυτό τον τρόπο, επιχειρεί να παράσχει μία θεραπεία για τον διαβήτη, ούτως ώστε να δημιουργήσει σταδιακά ένα κόσμο χωρίς T1D.

Τεράστια βήματα

«Το JDRF επικροτεί τη ViaCyte και την CRISPR που έφεραν τη θεραπεία τους με VCTX210 σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους. Αυτό είναι ένα τεράστιο βήμα προς τα εμπρός, σε ευθυγράμμιση με το όραμα του JDRF να προσφέρει ανεξαρτησία από την ινσουλίνη σε άτομα με διαβήτη τύπου 1 χωρίς την ανάγκη ανοσοκαταστολής», λέει χαρακτηριστικά ο Sanjoy Dutta, Ph.D., αντιπρόεδρος Έρευνας του JDRF, προσθέτοντας παράλληλα ότι «η JDRF είναι περήφανη για τη δουλειά που έχουμε κάνει με τη ViaCyte τα τελευταία 10+ χρόνια, που οδήγησε σε αυτό το μετασχηματιστικό βήμα και ανυπομονεί για τα προσεχή αποτελέσματα». Υπογραμμίζεται ότι η κλινική δοκιμή φάσης Ι για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και της ανοσολογικής αποφυγής της θεραπείας θα ξεκινήσει φέτος στον Καναδά.

Δίπλα στη ViaCyte

JDRF Leadership: Το JDRF υπήρξε μακροχρόνιος και σημαντικός υποστηρικτής της ViaCyte, υποστηρίζοντας την εταιρεία μέσω χρηματοδότησης έρευνας, καθώς και υπέρ της κρατικής χρηματοδότησης για το Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνια, το οποίο υποστήριξε επίσης τη ViaCyte. Η χρηματοδότησή μας πριν από 15 χρόνια (όταν η ViaCyte ονομαζόταν CyThera) ανέλαβε την ανάπτυξη της αποκλειστικής σειράς πρόδρομων βλαστοκυττάρων που χρησιμοποιούνται στη θεραπεία τους.

Το JDRF χρηματοδότησε επίσης τις προκλινικές και κλινικές μελέτες των θεραπειών PEC-01™ της ViaCyte, οι οποίες έχουν σχεδιαστεί για να ωριμάζουν σε ιστό νησίδων στον άνθρωπο, συμπεριλαμβανομένων των ανταποκρινόμενων στη γλυκόζη κυττάρων βήτα που εκκρίνουν ινσουλίνη. Αυτό περιλαμβάνει την πρώτη κλινική δοκιμή για τη δοκιμή θεραπείας αντικατάστασης κυττάρων που προέρχεται από βλαστοκύτταρα για T1D, το 2014.

Πολλές χρηματοδοτήσεις

Τονίζεται επίσης ότι αυτή η χρηματοδότηση είναι μία από τις πολλές προσεγγίσεις για την αντικατάσταση κυττάρων. Άλλωστε, το JDRF έχει προχωρήσει μέσω της χρηματοδότησης της έρευνας ως μέρος της Κοινοπραξίας JDRF Cell Replacement Consortium.