Νέο φάρμακο θα μειώνει κατά 50% τις μεταγγίσεις σε θαλασσαιμικούς

Ελπίδες για καλύτερη ποιότητα ζωής, αλλά ακόμη και για ίαση, δίνουν στους θαλασσαιμικούς νέες θεραπείες, οι οποίες προς το παρόν εφαρμόζονται στο πλαίσιο διεθνών κλινικών μελετών φάσης 3.

Σύμφωνα με εκτιμήσεις, οι νέες θεραπείες αναμένεται να πάρουν έγκριση δύο χρόνια μετά την ολοκλήρωση των μελετών. Οι μελέτες αυτές αφορούν ένα ενέσιμο φάρμακο, που θα μειώσει κατά 50% των μεταγγίσεις στους πάσχοντες από θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία), αλλά αφορούν και τη γονιδιακή θεραπεία, που θα απαλλάξει από τις μεταγγίσεις ασθενείς, οι οποίοι πάσχουν από κάποιον τύπο της θαλασσαιμίας.

Ήδη, στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας του Ιπποκράτειου της Θεσσαλονίκης, πέντε ασθενείς υποβάλλονται στην ενέσιμη θεραπεία στο πλαίσιο διεθνούς κλινικής μελέτης φάσης 3.

Επίσης, στη Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του Παπανικολάου βρίσκεται σε εξέλιξη η διαδικασία επιλογής ενός ασθενούς, ο οποίος στις αρχές του 2018 θα υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία, στο πλαίσιο διεθνούς κλινικής μελέτης φάσης 3.

Στη διεθνή κλινική μελέτη για την ενέσιμη θεραπεία, η οποία βρίσκεται σε 3η φάση και στοχεύει να μειώσει τις μεταγγίσεις, μεταξύ άλλων χωρών, μετέχουν και κέντρα της Ελλάδας στην Αθήνα, την Πάτρα και τη Θεσσαλονίκη. Στη Θεσσαλονίκη η μελέτη γίνεται στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας του Ιπποκράτειου και έχουν ενταχθεί πέντε ασθενείς.

Στη διαδικασία επιλογής ασθενούς, ο οποίος θα ενταχθεί σε διεθνή κλινική μελέτη για τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας, βρίσκεται η Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας / Αιματολογική Κλινική- Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων του νοσοκομείου Παπανικολάου.

«Πρόκειται για μια διεθνή μελέτη, η οποία γίνεται από την αρχή του χρόνου στην Ευρώπη και την Αμερική και στην οποία μετέχει και η Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του νοσοκομείου Παπανικολάου. Η μελέτη είναι σε φάση 3 και μετά την ολοκλήρωσή της απομένει η έγκριση από τους αρμόδιους φορείς, για την οποία δεν νομίζω ότι θα χρειαστούν περισσότερα από δύο χρόνια» ανέφερε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ η διευθύντρια της Μονάδας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του νοσοκομείου Παπανικολάου, Ευαγγελία Γιαννάκη και εξήγησε: Με μια διαδικασία που δεν είναι επώδυνη, γίνεται πρώτα συλλογή αρχέγονων κυττάρων από τον ασθενή, τα οποία τροποποιούνται ώστε να διορθωθεί η βλάβη.

Μετά από 1-2 μήνες και αφού ο ασθενής υποβληθεί σε προπαρασκευαστική χημειοθεραπεία, ώστε να καταστραφεί όλος ο παθολογικός θαλασσαιμικός μυελός, γίνεται η μεταμόσχευση των τροποποιημένων αρχέγονων κυττάρων. Τα δεδομένα από προηγούμενες μελέτες έδειξαν ότι η διαδικασία αυτή είναι ασφαλής και καλά ανεκτή.

Διάφορες μελέτες που έχουν γίνει μέχρι σήμερα για τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας β+β+ είχαν ως αποτέλεσμα το 90% των ασθενών να είναι ελεύθεροι μεταγγίσεων. Στην παρούσα μελέτη μετέχουν 15 άτομα σε όλα τα Κέντρα και σε εμάς αντιστοιχούν δύο ασθενείς. Ήδη βρισκόμαστε στη διαδικασία επιλογής του πρώτου ασθενούς, ο οποίος θα πρέπει να πληροί κάποια κριτήρια. Η μελέτη αυτή αφορά τη διόρθωση κάποιου συγκεκριμένου τύπου θαλασσαιμίας, και επιλέξιμοι είναι οι θαλασσαιμικοί με γονότυπο β0, αλλά και όσοι από τους θαλασσαιμικούς β+ έχουν μετάλλαξη IVS-110».