Ελπιδοφόρα νέα για τους χιλιάδες θαλασσαιμικούς

ΕΙΔΗΣΕΙΣ /ΕΠΙΣΤΗΜΗ ΚΑΙ ΤΕΧΝΟΛΟΓΙΑ

Ένα βήμα πιο κοντά στην αποθεραπεία της β-θαλασσαιμίας βρίσκονται οι επιστήμονες, σύμφωνα με ανακοίνωση της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας.

Ένα βήμα πιο κοντά στην ολοκληρωτική αποθεραπεία της β- θαλασσαιμίας βρίσκονται οι επιστήμονες, σύμφωνα με ανακοίνωση της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας. Πρόκειται για μια ελπιδοφόρα εξέλιξη η οποία εάν τελικά πάρει σάρκα και οστά θα απαλλάξει τους θαλασσαιμικούς από τις διά βίου μεταγγίσεις αίματος και τη φαρμακευτική αγωγή.

Η ΔΟΘ παρακολουθεί με ιδιαίτερο ενδιαφέρον τις επίκαιρες εξελίξεις για την ανακοίνωση της εταιρείας βιοτεχνολογίας Orchard Therapeutics, σύμφωνα με την οποία o Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έδωσε το πράσινο φως για την επίσπευση της διαδικασίας έγκρισης του προϊόντος OTL-300, που η εταιρεία χρησιμοποιεί στο πλαίσιο κλινικής γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία, σε μικρό αριθμό ασθενών, με ασφαλή και πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα.Η έγκριση αυτή παραχωρείται σε προϊόντα που έχουν επιδείξει δυνητικό θεραπευτικό όφελος έναντι υφιστάμενων θεραπειών ή οφέλη σε ασθενείς που δεν λαμβάνουν θεραπεία. Χάρη σε αυτή την έγκριση, η εταιρεία έχει τη δυνατότητα συνεχούς και αυξημένης στήριξης από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για την τελική ανάπτυξη του προϊόντος και την επισπευσμένη αξιολόγηση της αίτησης της εταιρείας για τη χρήση του.

Η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί ως ”όχημα” έναν ”αβλαβή” ιό για να εισάγει νέες γενετικές οδηγίες στα ελαττωματικά γονίδια του ασθενούς. Στη συνέχεια τα διορθωμένα πια αυτά γονίδια επανεισάγονται στο αίμα των ασθενών και συνεισφέρουν στην παραγωγή υγιούς αιμοσφαιρίνης, θεραπεύοντας ουσιαστικά την ασθένεια. Σύμφωνα με την είδηση, στις πρώτες μελέτες παρατηρήθηκαν σημαντικές μειώσεις στην ανάγκη μετάγγισης αίματος σε 5 από τους 7 συνολικά ασθενείς οι οποίοι παρακολουθήθηκαν για τουλάχιστον έναν χρόνο, ενώ 3 από τα 4 παιδιά-ασθενείς που έλαβαν την αγωγή δεν χρειάστηκαν καθόλου μεταγγίσεις μετά από διάστημα μόλις ενός μήνα.

Τα αισιόδοξα αυτά στοιχεία, σύμφωνα με τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, δημιουργούν βάσιμες ελπίδες οριστικής θεραπείας της β-θαλασσαιμίας και έχουν βεβαίως ιδιαίτερη σημασία για τους πάσχοντες από τη νόσο.


Επιστροφή
στην αρχή